Growth · fgfr3
ASP5878
Oraler Pan-FGFR-Inhibitor — präklinisches Potenzial (Maus-Studien Achondroplasie), keine Human-Growth-Daten.
Rein präklinisch. Keine zugelassene humane Growth-Dosis. Hyperphosphatämie-Risiko wie andere FGFR-Inhibitoren.
Überblick & Wirkung
- Effekt nur bei offenen Wachstumsplatten
- Bei gesunden Personen vermutlich schwächer als bei Achondroplasie
- Effekt reversibel nach Absetzen — keine Human-Endgrößen-Daten
ASP5878 hemmt FGFR1–4 mit besonderer FGFR3-Wirkung. In Achondroplasie-Mausmodellen: signifikante Femur- und Tibia-Verlängerung. Oral bioverfügbar.
Präklinische Dosierung
- Maus-Studie: 300 µg/kg subkutan als minimale effektive Dosis
- 1000 µg/kg: stärkere Verlängerung, mehr Nebenwirkungen
- Keine etablierten humanen Dosierungen für Height Increase
Risiken & Fazit
- Hyperphosphatämie, Nagelveränderungen, Augenprobleme, Leberwerte-Anstieg
- Bei juvenilen Tieren: Skelettdeformitäten, Gelenkprobleme
- Phase-I Krebs-Studien: FGFR-typische Toxizitäten
- Vorteil: oral — Nachteil: nur Tierdaten, kein zugelassenes Growth-Mittel