Growth · fgfr3
FGFR3-Inhibitor Vergleich
Kurzfassung: Infigratinib zeigt aktuell die besten Phase-3-Daten (+2,10 cm/Jahr zusätzlich bei Achondroplasie). Vosoritide ist am besten abgesichert (zugelassen), Erdafitinib sehr potent aber riskanter.
Alle wirken nur bei noch offenen Wachstumsplatten. Bei gesunden Personen ohne pathologisches FGFR3 ist der Effekt deutlich schwächer.
Kurzfassung — Was ist am besten?
- Infigratinib → aktuell stärkste Daten, oral, verbessert auch Körperproportionen
- Vosoritide → zugelassen, tägliche Spritze, etwas schwächerer Effekt in neueren Studien
- Erdafitinib → sehr potent, schwerste Nebenwirkungen (Deformitäten in Fallberichten)
- Pemigatinib → ähnlich Erdafitinib, schwächere Knochenwachstums-Daten
- Häufigste schwere NW: Hyperphosphatämie bei oralen FGFR-Inhibitoren
Infigratinib
- Typ: Oraler FGFR1-3 Inhibitor · Phase 3 abgeschlossen (PROPEL 3)
- Wachstum: +1,74 bis +2,10 cm/Jahr zusätzlich (höchste bisher gemessene AHV)
- Dosierung: 125 mg 1× täglich (3 Wochen on / 1 Woche off)
- Vorteile: Oral, starke Daten, verbessert Körperproportionen
- Risiken: Hyperphosphatämie, Augenprobleme, Nagelveränderungen, mögliche Deformitäten
Vosoritide
- Typ: CNP-Analogon (Peptid) · Zugelassen seit 2021 für Achondroplasie
- Wachstum: +1,5–2,0 cm/Jahr zusätzlich
- Dosierung: 15 µg/kg Körpergewicht 1× täglich subkutan
- Vorteile: Zugelassen, relativ sichere Daten, keine systemische FGFR-Hemmung
- Risiken: Tägliche Spritze, Hypotonie nach Injektion, sehr teuer
Erdafitinib
- Typ: Oraler Pan-FGFR Inhibitor · Onkologie-zugelassen
- Wachstum: starke Überwucherung in Fallberichten (teilweise 12–19 cm/Jahr)
- Dosierung: 8 mg 1× täglich
- Vorteile: Oral, sehr potente FGFR3-Hemmung
- Risiken: Starke Hyperphosphatämie, Skelettdeformitäten (Kyphoskoliose), Augenprobleme
Pemigatinib
- Typ: Oraler Pan-FGFR Inhibitor · Onkologie-zugelassen
- Wachstum: schwächere Daten als Infigratinib
- Dosierung: 13,5 mg 1× täglich (14 on / 7 off)
- Vorteile: Oral, gut untersucht in Krebs
- Risiken: Hyperphosphatämie, Augenprobleme, geringere Wachstumswirkung