Growth · fgfr3
Vosoritide
CNP-Analogon (Voxzogo) — erstes zugelassenes Medikament für Längenwachstum bei Achondroplasie. Hemmt überaktives FGFR3 indirekt.
30–60 Min. Ruhe nach Injektion (Hypotonie). Bei gesunden Personen deutlich schwächerer Effekt.
Wirkungsweise
- Aktiviert CNP-Rezeptor (NPR-B) in Chondrozyten
- Schwächt hemmende FGFR3-Signalkaskade ab
- Erhöhte Proliferation in proliferativer Zone
- Studien Achondroplasie: +1,5–2,0 cm/Jahr zusätzlich vs. Placebo
Dosierung
- 15 µg/kg Körpergewicht 1× täglich subkutan
- Beispiel 30 kg → 450 µg/Tag · 40 kg → 600 µg/Tag
- Täglich zur gleichen Uhrzeit (meist abends)
- Injektion Bauch, Oberschenkel oder Oberarm
- Frisch anmischen (Trockensubstanz + Lösungsmittel)
Erwartungen & Risiken
- Injektionsstellen-Reaktionen, Hypotonie, Übelkeit, Kopfschmerzen
- Sehr teuer (hunderttausende Euro/Jahr)
- Unbekannte Langzeitwirkungen auf Knochenstruktur
Achondroplasie
- +1,5–2,0 cm/Jahr zusätzlich
- Kumulativ +5–10 cm Endgröße über Jahre möglich
- Beste Ergebnisse ab frühem Start (ab 5 Jahren)
Gesunde Personen
- Wirkung deutlich schwächer oder nicht vorhanden
- Keine guten Daten für Off-Label bei normalem Kleinwuchs